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今年3月29日，国家卫生健康委发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿）（下称《办法》）。《办法》明确了将医疗机构作为细胞（以下均为非生殖细胞）治疗研究、制备、转化的责任主体，细胞治疗临床研究和应用可以在备案后进行，并允许转化应用阶段收费。

《办法》的最大亮点就是首次引入‘体细胞’的科学定义。定义清晰了，规范就容易合理制定。”苏州大学转化医学研究院院长时玉舫在接受《中国科学报》采访时说。

从生物学的角度，体细胞是相对于生殖细胞而言的细胞。往往有人把干细胞和体细胞作为两种对立的细胞，实际上，干细胞也属于体细胞的范畴。因此，体细胞基本涵盖了目前专注度最高的几大临床转化应用的细胞类型，如免疫细胞、干细胞、骨髓细胞和脂肪细胞等。

而另一个容易混淆的概念就是干细胞治疗。时玉舫称，严格来讲，基于干细胞分化而来的细胞在疾病治疗中的应用，是否可以被称为干细胞治疗还需斟酌。因为由干细胞分化而来的特定细胞前体应该不具备自我更新和多向分化的能力。以间充质的细胞为例，只有那些被真正证明有多向分化和自我更新能力的细胞，可称为间充质干细胞，其他最好叫作间充质细胞或间充质基质细胞；而造血干细胞的治疗，在一定意义上更接近干细胞治疗。

北京大学医学部免疫学系副主任王月丹表示，《办法》让细胞治疗技术进入“转化应用”惠及更多患者。他说：“以前，细胞治疗只能通过药监局作为药品来批准。可能国外细胞治疗批准了很多年，甚至三五年咱们的病人也用不到，医生也很着急。有了这个《办法》，就可以在临床进行实验，在实验的基础上如果有好的方法就可以直接在临床应用了。这样有利于一些严重疾病，比如癌症病人可以早一点应用到这种先进疗法。”

“备案”就是“放水”？——实则是“高精尖式”规范管理

《办法》对备案的医疗机构要求明确，需要符合6条要求，除必须是三级甲等医疗机构外，还要承担过省级以上体细胞治疗研究项目、有依据国家规范制备细胞的能力等。

“不要一看备案制就以为是放松管理，事实上符合如此高要求的医疗机构并不多。”北京医院生物治疗中心主任马洁说。

国家卫生健康委同时发布的《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》征求意见稿解读中写道：对不符合条件的医疗机构及其研究项目提出暂停或终止意见，符合条件的可继续开展研究。也就是说，不符合条件的医疗机构将不能开展细胞治疗临床研究，只有符合标准的高精尖式医疗机构才能够开展细胞治疗研究及转化。可见，“备案制”的实质是“高精尖式”从严规范管理。

影响企业研发？——动态目录管理确保“错位发展”

还有一些企业担心，医疗机构可以以转化应用的形式收治患者，那么已经花重金进行的细胞治疗药品研发，会不会被“抢”了市场？  事实上，国家卫生健康委将对细胞治疗的转化应用项目实行目录管理，与产业化发展前景明确的细胞治疗产品错位发展。“一旦企业研发产品获得药监部门临床批件或药证，同类细胞治疗项目将从转化应用目录中移除，为获批上市的细胞治疗产品让路。”马洁表示。

据介绍，目录管理是动态的，会依据产业层面的细胞治疗进展进行调整，推动错位发展。最终实现“两条腿走路”，互不牵绊。如果医疗机构的临床研究很成熟到了产业化阶段，被市场认可，也可由企业参与转化，推动上市。而由企业主导研发的体细胞治疗产品，仍旧按照药品管理有关规定向国家药品监管部门申报注册上市。

专家意见：

为保障细胞治疗的安全性和有效性，苏州大学转化医学研究院院长时玉舫建议，国家相关部门成立区域性独立第三方质量检查中心，配备以领域专家为主的监督评审委员会，负责地区性的体细胞制剂及相关产品的质量鉴定、复核及针对相关适应症的安全性、有效性临床前评价体系的建立。

细胞治疗的监管制度建立是一项系统性的长期工程，需要落实人员、技术、采集、制备、存储、运输、使用及医疗体制等多个环节。为此，时玉舫建议，《办法》明确的医疗机构主体应设立机构内的质量检查控制体系，并形成每个步骤的追溯体系。同时，建议国家相关管理部门在完善体细胞治疗监管体系建立时，可与国际性细胞治疗权威性机构或协会合作，引入国际细胞治疗临床研究管理经验及质控检测技术。

《办法》文件下载网址：http://www.nhc.gov.cn/qjjys/pqt/201903/01134dee9c5a4661a0b5351bd8a04822.shtml
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