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2019/04/30 “孤儿病” | 有限的生命，活出无限的可能

什么是孤儿病

“孤儿病”是Orphan Disease（“罕见疾病”）直译过来的。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。

医药公司没有兴趣研制治疗这类病的药物，因为市场太小，很难收回研发与市场开发的投资。这些病就像“孤儿”一样没人关心，不受待见，所以叫“孤儿病”。

据悉，目前已有多达7000种疾病被定义为罕见病，其中只有大约400种罕见病有相应的治疗药物获批。在全球范围内，罕见病患者总数已达到3亿人。

（图片来V百科）

那些你或许听过的孤儿病

瓷娃娃——成骨不全症：他们像娃娃一样娇小可爱，但是一个拥抱、蹬一次被子、甚至在看动画片时哈哈大笑都有可能使他们骨折。

不食人间烟火的孩子——苯丙酮尿症：这是一群不食人间烟火的孩子，肉、蛋、奶这些我们喜欢的食品，他们从一出生起就不曾尝过滋味。

玻璃人——血友病：轻微的创伤就会引起大出血，他们的人生，像玻璃一样易碎。

月亮孩子——白化病：月光一样白色的头发和皮肤，让他们极易被阳光晒伤，月夜是他们的乐园。

得了孤儿病是一种怎样的感受

“我是妥瑞氏症患者，平时在不注意时会从喉咙里发出一些声音，身上很多部位都会控制不住地抽动。”

“我有视网膜色素变性，抱着孩子的时候，看得到她的眼睛，却看不到她的嘴巴。”

“我是血友病，最开始踝关节痛，后来膝关节痛，关节肿得像西瓜，痛到喘不过气，几天几夜睡不着。”

“一个人活着的意义，不能以生命长短作为标准，而应该以生命的质量和厚度来衡量。
得了这个病，活着对我是一种折磨和痛苦。
我要有尊严地离开，爸爸和妈妈，你们要坚强地、微笑着生活，不要为我难过。”

面对孤儿病我们不孤独

社会的关注：2014年的“冰桶挑战赛”，让渐冻症（被称为世界五大绝症之首的肌肉萎缩性侧索硬化症）走进了大众的视野。媒体及社会各界的关注，让这群原本处在孤岛的上的人不再孤独，他们也正在用自己的善良，智慧和坚强，散发着特有的光芒。

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（图片来源于网络）

政府关注：2019年2月11日，中国国务院常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施，决定对罕见病药品给与增值税优惠。从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。降税带来的利好，也会给相关公司的报表带来更加靓丽的表现。

从全球范围看：美国在1983年颁布《孤儿药法案》，通过税收补贴、研发支持、优先审批等措施促进罕见病药物开发。随后，多国陆续颁发相应法规，全球范围内孤儿药的研究进入到飞速发展阶段。

专家建议：应大力鼓励国内科研机构和医药企业自主研发创新型治疗药物，让更多的罕见病能够有药可医，也要鼓励引进国外药品和发展国产仿制药，满足广大罕见病患者紧迫的药物需求。

愿孤儿病不再孤独，更无须沉默，用有限的生命，活出无限的可能——普拜尔

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